Tafamidis un medicament pentru insuficienta cardiaca de $225.000/an

Da, ati citit bine, in America tratamentuk cu Tafamidis/ costa 225.000 USD pe an.
In Europa costa doar o treime, €60.000 /an.

Aprobarea din 2019 de tafamidis și tafamidis meglumine ( Vyndamax și Vyndaqel, Pfizer) a fost din toate punctele de vedere, o modificare majoră în tratamentul cardiomiopatiei amiloidozei mediate de transtiretină (ATTR-CM), dar prețul acestuia provoacă ultraj.

„Nu intelegeti gresit, cred ca salveaza vieti; este o dezvoltare geniala bazata pe observatii stiintifice uimitoare”, a declarat pentru theheart.org Mathew Maurer, MD, investigatorul principal al procesului ATTR-ACT pivot care a dus la aprobarile americane . Cardiologie Medscape . „Dar riscul aici este că pacienții nu vor putea avea acces la acest compus, deoarece costă de fapt prea mult”.

Tafamidis meglumine și tafamidis au un preț mai mic decât două medicamente utilizate pentru tratarea polineuropatiei în ATTR ereditare: inotersen ( Tegsedi , Akcea) și patisiran ( Onpattro , Alnylam).

Însă, cu un preț de listă de 225.000 de dolari pe an, tafamidisul este în continuare „cel mai scump medicament din lume pentru bolile cardiovasculare”, spun Maurer, expert în amiloidoză cardiacă la Columbia University Irving Medical Center din New York City, și Jerry Gurwitz, MD, medic geriatru de la Universitatea din Massachusetts Școala Medicală, Worcester.

Cei doi nu trag lovituri într-un comentariu publicat pe 8 ianuarie în JAMA Cardiology , argumentând că „prețurile foarte mari” percepute pentru tafamidis meglumine și tafamidis „nu sunt justificate și par a fi un exemplu deosebit de neregulat al reducerii prețurilor”.

Deoarece ATTR-CM lovește în primul rând adulții mai în vârstă, costurile medicamentelor pe toată durata vieții vor afecta în special pacienții din diferența de acoperire a părții D Medicare, care sunt responsabili cu până la 5% din costurile medicamentului. Aceștia care nu primesc sprijin financiar suplimentar, costurile din buzunar sunt de aproximativ 1000 – 1500 dolari pe lună, notează ei.

Într-o declarație către theheart.org | Medscape Cardiology , un purtător de cuvânt al Pfizer, a declarat că prețul tafamidisului este proporțional cu valoarea pe care medicamentul descoperitor o aduce pacienților și societății.

„Asigurarea accesului și a accesibilității este o prioritate importantă pentru noi, motiv pentru care am stabilit o serie de programe de sprijin pentru pacienți, inclusiv un program gratuit de medicamente, pentru a ajuta pacienții să acceseze acest medicament”, se arată în declarație. „Pe baza reglementărilor actuale, suntem limitați în modul în care putem ajuta pacienții Medicare să-și reducă costurile din buzunar. Credem că acest lucru este nedrept pentru pacienți și plângem proactiv pentru adăugarea unui maxim rezonabil din buzunar la partea respectivă. Beneficiul D. ”
O boală rară sau subapreciată?

Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente a acordat statutul de droguri orfane tafamidis, o denumire rezervată medicamentelor destinate tratării bolilor care afectează mai puțin de 200.000 de persoane.

Pfizer spune că ATTR-CM este atât rar, cu o prevalență de aproximativ 100.000 de pacienți în Statele Unite, și semnificativ subdiagnosticat, cu o rată de diagnostic de aproximativ 4% la 5%.

Maurer și Gurwitz sunt de acord că nu se cunoaște adevărata prevalență a ATTR-CM, dar arată un studiu recent care arată că ATTR de tip sălbatic reprezintă 13% dintre pacienții spitalizați cu insuficiență cardiacă cu fracție de ejecție (HFpEF) conservată. Datele despre autopsie sugerează, de asemenea, că 25% dintre copiii de 75 de ani au depozite de amiloid în inima lor, dar că 100% vor împlini până la 100 de ani.

Având în vedere că HFpEF este cel mai frecvent tip de insuficiență cardiacă la adulții în vârstă, „numărul real de pacienți eligibili pentru tratament cu acești agenți ar putea ajunge până la sute de mii”, scrie ei.

Screeningul țintit în populații cu risc ridicat, cum ar fi afro-americanii, la care mutația Val122lle a genei transtireretină este frecventă, la unul din 25, poate crește, de asemenea, numărul de pacienți diagnosticați.

În trecut, adesea, pacienții nu au trăit suficient de mult pentru a dezvolta ATTR-CM sau nu au suferit o biopsie cardiacă necesară anterior pentru diagnostic. Sosirea unei strategii de diagnostic noninvazive – cuplarea scintigrafiei osoase etichetate cu tehnetiu cu teste de sânge pentru proteine ​​monoclonale – a determinat o creștere a diagnosticelor, deși unii medici încă nu utilizează cele două teste în tandem, după cum este necesar, a spus Maurer.

„Puteți obține estimări variate foarte largi ale prevalenței, dar personal nu cred că aceasta se află în apropierea unei boli rare, având în vedere cazurile pe care le văd”, a spus el.

Vorbind cu theheart.org | Medscape Cardiology , colegul de autor Gurwitz, a declarat: „Pentru a fi sincer, chiar dacă este o afecțiune rară, va avea implicații substanțiale din punctul de vedere al bugetului costurilor și al asistenței medicale. Dar dacă nu este o afecțiune rară și este mai răspândită decât este înțeles în acest moment în timp și ea [tafamidis] continuă să aibă un preț la acest nivel, impactul său va fi aproape insondabil. ”

Pfizer a menționat în declarația sa că, deși medicii ar putea avea mai multe șanse de a diagnostica ATTR-CM acum că există un tratament aprobat, rămâne de văzut cu ce ritm va continua acest lucru.

„Ca parte a angajamentului nostru față de comunitatea ATTR-CM, intenționăm să realizăm două studii de epidemiologie pentru a ajuta la îmbunătățirea înțelegerii noastre despre prevalența bolii. Dacă se dovedește că aceasta nu este o boală rară, vom reevalua prețul în consecință „, se arată în declarație.

Atât Maurer, cât și Gurwitz spun că tafamidis ar trebui să fie standardul de îngrijire în studiile de eficacitate comparativă, dar la prețul său actual ar adăuga milioane de dolari la costurile unor astfel de studii. Maurer este un investigator principal al site-ului pentru patru studii de fază 3 care examinează patisiranul sau AGI0 (Eidos Therapeutics), dar a menționat că niciunul nu folosește tafamidis ca comparativ activ.

O soluție poate pentru Centrele pentru Medicare și Medicaid (SMC) să acopere costurile unui braț de tafamidis-placebo. Există deja un precedent pentru acest lucru în dezvoltarea dispozitivelor, în care CMS plătește pentru stimulatorul cardiac standard sau asistența ventriculară stângă în studiile clinice ale dispozitivelor noi, a observat Maurer.

De asemenea, autorii susțin că, deși producătorii de medicamente ar trebui recompensate pentru inovație, ar trebui să se angajeze și la „stabilirea unui preț responsabil” a noilor terapii. Maurer a menționat că tafamidisul a fost descoperit de fapt de către laboratorul lui Jeffery W. Kelly la Scripps Research Institute și achiziționat de Pfizer în 2011 ca parte a companiei sale biotehnologice, FoldRx Pharmaceuticals.

„Sunt de acord cu ideea că, fără resursele lor, nu am fi fost niciodată în măsură să finalizăm studiul [ATTR-ACT] și au adus medicamentul pe piață”, a spus el. „Nu vreau să-i resping de ceea ce au dreptul la finanțare” fără cotă „. Dar dacă acest preț este justificat, cred că nu. Aceasta este linia de jos.”

Deși Pfizer nu își va dezvălui costurile interne, vânzările anuale de tafamidis ar putea depăși 1 miliard de dolari, iar populația de amiloidoză de cardiomiopatie este în creștere, a spus Maurer.

„Ultima am aflat de la afaceri de bază și finanțe este că atunci când vă extindeți piața, reduceți prețul”, a spus el. „Acest medicament costă 225.000 de dolari în Statele Unite pe an ca preț de listă și costă doar 60.000 de dolari pe an în Portugalia. Nu înțeleg asta. Există mai mulți pacienți în SUA, dar prețul a crescut de trei ori.”

Daniel Ganea
Vino cu mine

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *

Acest sit folosește Akismet pentru a reduce spamul. Află cum sunt procesate datele comentariilor tale.